RegulusTherapeutics宣布完成RGLS8429用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者的1b期多剂量递增（MAD）临床试验第三队列的招募圣地亚哥, 2024年1月2日 /美通社/-- 雷古勒斯治疗公司。（纳斯达克股票代码:RGLS）是一家专注于发现和开发针对微小核糖核酸的创新药物的生物制药公司（简称“公司”或“雷古勒斯”），今天宣布已完成该阶段第三批患者的招募1bRGLS84
Regulus Therapeutics宣布完成RGLS8429用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者的1b期多剂量递增（MAD）临床试验第三队列的招募
圣地亚哥, 2024年1月2日 /美通社/ -- 雷古勒斯治疗公司。（纳斯达克股票代码:RGLS）是一家专注于发现和开发针对微小核糖核酸的创新药物的生物制药公司（简称“公司”或“雷古勒斯”），今天宣布已完成该阶段第三批患者的招募1bRGLS8429治疗ADPKD的MAD研究
“第三次也是最后一次随机安慰剂对照队列研究的完成1bMAD研究对雷古勒斯来说是令人兴奋的一步，我们很高兴RGLS8429能达到这一开发阶段杰伊·哈根雷古勒斯的首席执行官。“我们的团队动力十足，正在为2024年做准备，我们预计2024年Q1第二个队列的顶线数据、2024年年中第三个队列的顶线数据以及RGLS8429的第四个队列（开放标签固定剂量）的启动。”
阶段1bMAD研究是一项双盲、安慰剂对照试验，旨在评估RGLS8429在ADPKD成人患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学（PK/PD）。该研究将在三个不同的基于体重的剂量水平上评估RGLS8429治疗，包括测量多囊蛋白、高度调整后的总肾体积（htTKV）、囊结构和整体肾功能的变化。第三组每隔一周服用3毫克/千克的RGLS8429或安慰剂，持续三个月。对方案进行了修改，纳入了第四组受试者，他们将接受RGLS8429的开放标签固定剂量，以比较生物标志物和安全性数据与基于体重的剂量。
有关MAD临床试验的更多信息可在clinicaltrials.gov（NCT05521191).
关于ADPKD
由PKD1或PKD2基因突变引起的常染色体显性多囊肾病（ADPKD）是最常见的人类单基因疾病之一，也是终末期肾病的主要原因。这种疾病的特征是主要在肾脏中出现多个充满液体的囊肿，其次在肝脏和其他器官中出现。肾囊肿细胞过度增殖是一个主要的病理特征，最终导致约50%的ADPKD患者在60岁时出现终末期肾病。年约有160，000人被诊断患有该疾病美国据估计全球有400万至700万人患病。
关于RGLS8429
RGLS8429是一种用于治疗ADPKD的新型下一代寡核苷酸，旨在抑制miR-17并优先靶向肾脏。RGLS8429的给药在临床前模型中显示了稳健的数据，与Regulus的第一代化合物RGLS4326相比，在临床前研究中证明了肾功能、大小和其他疾病严重程度指标的明显改善以及优异的药理学特征。雷古勒斯宣布在2007年完成了1期SAD研究2022年9月。1期SAD研究表明RGLS8429具有良好的安全性和药代动力学特征。RGLS8429耐受性良好，未报告严重不良事件，四个测试剂量的血浆暴露量大致呈线性，与第一代化合物的药代动力学数据相似。在阶段中1bMAD研究Regulus公布了第一批患者的最高数据，并于年完成了第二批患者的登记2023年9月。在审查了所有可用的安全性数据后，Regulus已进入第三队列，开始给药，患者将在三个月内每隔一周接受3 mg/kg的RGLS8429或安慰剂。雷古勒斯宣布在2007年完成了第三批的注册2024年1月.
关于雷古勒斯
Regulus Therapeutics Inc .（纳斯达克股票代码:RGLS）是一家生物制药公司，专注于发现和开发针对微小核糖核酸的创新药物。Regulus利用其寡核苷酸药物发现和开发专业知识开发了一条管线，并在microRNA领域拥有丰富的知识产权。雷古勒斯公司总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。
前瞻性声明
本演示文稿中包含的关于非历史事实事项的声明是1995年《私人证券诉讼改革法案》意义上的“前瞻性声明”，包括与公司的RGLS8429计划相关的声明、启动临床研究的预期时间、ADPKD患者潜在的治疗效果和临床转化、报告topline数据的预期时间、其他临床前和临床活动的时间和未来发生以及我们现金跑道的预期长度。由于此类声明受风险和不确定性的影响，实际结果可能与此类前瞻性声明明示或暗示的结果有重大差异。诸如“相信”、“预期”、“计划”、“期望”、“打算”、“意愿”、“目标”、“潜在”和类似表达的词语旨在标识前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于雷古勒斯当前的预期，并涉及可能永远不会实现或可能被证明是不正确的假设。由于各种风险和不确定性，实际结果和事件发生的时间可能与此类前瞻性声明中的预期有重大差异，这些风险和不确定性包括但不限于:我们正在采用的发现和开发药物的方法是新颖的，可能永远不会带来适销产品；初步或初始结果可能不代表未来结果；临床前和临床研究可能不成功；与监管审查和批准相关的风险； 与我们对第三方合作者和其他第三方的依赖相关的风险，与知识产权相关的风险，与发现、开发和商业化安全有效的人类治疗药物以及围绕此类药物建立业务相关的风险，以及额外毒理学数据可能为负面的风险和我们对额外资本的需求这些风险和其他风险在