多囊肾是一种常见的遗传性肾脏疾病，尚无特异治疗方法， 一篇澎湃新闻的报道提到，上海济煜医药科技有限公司的创新化药JMKX003142口服片新药临床试验申请已获得美国FDA批准，同意该药物开展多囊性肾病适应症者的临床试验，该药物是国内首个多囊性肾病创新化药研发项目，具备全球同类最佳（BIC）潜力
此外国外基因解码专家已开展VPV2 受体拮抗剂，Src/Abl 抑制剂，SST 类似物，他汀类药物，mTOR 抑制剂等药物的研究，目前为止，ADPKD 最具治疗前景的药物为VPV2 受体拮抗剂托伐普坦，其可延缓肾脏体积的增大和GFR 降低的速度。
多囊肾是一种常见的单基因遗传病，主要治疗重点是缓解症状来减缓囊肿的生长和肾功能的恶化。 截止到2024年多囊肾治疗的研究不断取得进展。 以下是一些最新的研究成果：
生酮饮食：
德国学者Sadrija Cukoski等人在Cell Rep Med发表了一项为期3个月的探索性，随机以及对照试验。 试验结果表明，生酮饮食可以显着改善成年多囊肾患者的肾功能，并降低肝功能。 肾容量大，对减肥有效。此项试验之前在大连医院也有试验，已经有足够的数据支持！
药物治疗：
他汀类药物（立普妥、可可定等）可以改善多囊肾病的肾血流量，保护肾血管内皮细胞的功能，从而保护肾功能。
加压素受体拮抗剂（托伐普坦）也可以理解为利尿剂，主要可以抑制多囊肾体积的增大，减缓肾功能的衰退，延缓临床进展（高血压、蛋白尿等）的发生，从而延缓多囊肾病的发生 进步的目的。 施用生长抑素可以减少囊液的积聚，从而抑制单个囊肿的大小和多囊肾病的总体体积。
是目前获批病情有有医嘱个别地区有医保的药物，但是目前还是偏贵，另外针对不用的人可能会有副作用导致肾功能异常等，具体药物使用，可以结合自身情况咨询医生！更多内容请持续关注多囊肾之家，www.cnpkd1.com，感兴趣可以转发文章！
增加液体摄入量：
通过增加液体摄入量从而降低血浆加压素水平，可以抑制囊肿形成。 每天摄入液体3升以上，可以增加尿量，据多位多囊肾病人自述，到上海长征医院看梅长林教授，说的最多的几句话就是，控制血压，多喝水，一天至少要尿2500-3000毫升，也就是3斤左右，降低尿液的渗透压和血液中抗利尿激素的水平，可以减少患者尿路结石的形成。